정현정 카이스트 교수
카이스트 연구진이 암세포만을 골라 유전자 교정 치료를 할 수 있는 크리스퍼(유전자 가위) 기술 기반 신약을 개발했다.
카이스트는 생명과학과 정현정 교수 연구팀이 크리스퍼 단백질을 생체 내 표적 조직에 특이적으로 전달하는 항암 신약을 개발해 유전자 교정과 항암 효능을 확인했다고 8일 밝혔다.
크리스퍼 기술 기반 유전자 교정 치료제는 화학적 항암 치료제와 달리 질병 표적 유전자를 영구 교정할 수 있어 암과 유전 질환 치료제로 각광받고 있다. 하지만 생체 내 암 조직으로의 전달 효율과 효능이 낮은 것이 한계로 지적된다.
연구진을 이를 극복하기 위해 크리스퍼 단백질에 다양한 생체분자를 결합시키는 방식으로 생체 내 본질적 생화학 과정을 방해하지 않는 단백질을 개발했다. 또 이 단백질을 난소암을 표적할 수 있는 항체와 결합해 크리스퍼 나노복합체를 만들었다.
연구진은 이후 항체 결합 크리스퍼 나노복합체가 난소암세포와 동물모델에서 세포주기를 관장하는 PLK1(세포 분열을 조절하는 인산화효소) 유전자를 표적해 암세포 분열을 억제함으로써 항암 효과를 나타냄을 확인했다고 밝혔다.
정 교수는 “처음으로 크리스퍼 단백질과 항체를 결합시켜 효과적인 암세포 특이적 전달과 항암 효능을 확인했다는 데 이번 연구의 의의가 있다”며 “연구 결과가 향후 다양한 암종에 적용할 수 있는 플랫폼 기술의 기반이 될 것으로 기대한다”고 말했다.
카이스트 생명과학과 석박사 통합과정 양승주 학생이 제1저자로 참여한 이번 연구 결과는 지난달 국제학술지 ‘어드밴스드 사이언스(Advanced Science)’ 온라인에 실렸다.
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